itp上线名单（ITP因你而改变第二十四期）

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×10⁹/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

万伟教授、梁兴林教授、刘荟敏教授、路如磊教授

万伟 教授

• 北京大学第三医院 血液内科 副主任医师

• 专业方向：血液系统恶性病的诊治、造血干细胞移植

• 中国女医师协会临床肿瘤专业委员会委员

• 中国医药教育协会白血病分会会员

• 北京癌症防治学会淋巴瘤免疫治疗专业委员会委员

• 北京围手术期医学研究会血液专业委员会委员

• 北京整合医学学会血液肿瘤专业委员会委员

• 发表SCI论文及核心期刊论文多篇

• 参编著作：《淋巴瘤》、《淋巴瘤诊疗手册》（第一版、第二版）

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，万伟教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者血小板至稳定值、降低出血风险，改善患者焦虑和疲劳等症状。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：57岁

初始血小板水平：33×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 60mg

用药时长：3周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为33×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至127×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

梁兴林 教授

• 安徽医科大学第一附属医院 血液科 副主任医师 医学硕士

• 安徽省全科医师协会血液学分会秘书

• 安徽省老年医学会血液学分会委员

• 从事血液病专科临床十余年，擅长白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、造血干细胞移植、过敏性紫癜等血液系统疾病的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，梁兴林教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、降低出血风险、改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女

年龄：75岁

初始血小板水平：1×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：1周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为1×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至153×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

刘荟敏 教授

• 荆州市中心医院 硕士

• 毕业于华中科技大学同济医学院附属同济医院

• 从事血液内科专业工作7年，具有丰富的血液病临床经验，对淋巴瘤、多发性骨髓瘤、出凝血疾病有独特研究

• 熟悉掌握目前先进诊疗技术如造血干细胞移植、微移植治疗恶性血液病、CAR-T技术、重型再生障碍性贫血的移植和ATG治疗等

• 长期承担长江大学、湖北中医药高等专科学校的内科学教学工作，出版医学专著2部。发表科技核心论文3篇

• 多次获得医院先进个人、工会优秀会员、医德医风先进工作者等荣誉称号

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘荟敏教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板至安全水平，尽可能减少临床出血、改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：58岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 20mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至52×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

路如磊 教授

• 驻马店第一人民医院 血液科 主治医师

• 对血液系统各类疾病的诊断和治疗有丰富的临床经验

• 专注于血细胞和凝血功能异常情况的诊断和治疗，包括再生障碍性贫血、缺铁性贫血、溶血性贫血、巨幼细胞贫血、失血性贫血等各种贫血、白细胞减少及增多性疾病、骨髓增生异常综合征、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性组织细胞病、真红细胞增多症、原发性血小板减少症、血友病、弥散性血管内凝血、血栓性疾病等血液系统疾病的治疗

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，路如磊教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者的血小板计数至安全范围甚至正常水平、预防出血、改善患者的生活质量、减少药物的不良反应。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：19岁

初始血小板水平：26×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 30mg

用药时长：2周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为26×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至102×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2207072有效期2023-07-01

编辑：九月

排版：moly

执行：siqili

,