首个罕见病名录发布（第一批罕见病目录公布）

5月11日，迎着广大业内人士、社会爱心人士，尤其是罕见病患者群体的热切盼望，由国家卫健委等5部门联合发布的国家版《第一批罕见病目录》终于落定，共计收录罕见病121种。官方对罕见病的具体病种范围首次明确界定。

紧接着，随着这次罕见病目录的出台，6月1日，由中国医师协会与鲁南制药集团共同发起的第十四届“融化渐冻的心”社会服务项目发布会在河北石家庄圆满召开。在关爱罕见病患者的道路上，爱心从未缺席。而“融化渐冻的心”项目所援助的群体正是在《第一批罕见病目录》上排名第四的肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）。

ALS也就是渐冻症，随着2018年英国物理学家霍金先生的去世，关于ALS的相关知识也逐渐被普及：发病率极低、不能治愈、世界五大绝症之一、全身运动肌肉逐渐萎缩……ALS无疑是一种非常残酷的疾病，而与之同样残酷的还有一个事实就是，作为罕见病的一种，因为患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此治疗罕见病的药物被形象地称为“孤儿药”。

在国内七千多家药企对罕见用药纷纷规避的时候，鲁南制药集团，就像英雄漫画中坚韧大爱的孤胆英雄一样，秉承着“造福社会，创造美好生活”的宗旨，毅然持续着“孤儿药”的研发和生产。其中，用于治疗ALS的协一力®利鲁唑片，迄今上市13年，帮助了成千上万的渐冻症患者。而利鲁唑片也是目前唯一通过美国FDA、欧盟EMA和中国CFDA认证，对ALS有治疗作用的药物。

感天动地非利益，从来真情暖人间。鲁南制药集团秉承着高度的社会责任感，超越把利润作为唯一目标的传统理念，更注重对人的关怀，对社会的贡献。自2015年至今，鲁南制药集团携手中国医师协会“融化渐冻的心”社会服务项目，设立“鲁南制药用爱解冻”专项援助基金，通过提供资金支持和捐赠药品等形式，让更多渐冻症患者看得起病、用得上药、有尊严地生活，鲁南制药用爱解冻，倾情助力健康中国。

随着国家《第一批罕见病目录》的制定，我们可以预见，罕见病患者群体将会获得越来越多的关爱，实现病有所医，用得上药，平等有尊严的生活。

而在造福社会、研发生产罕见药和少见药的道路上，鲁南制药集团将继续勉力前行，相信未来，我们不会再是孤独的行军者！