首个罕见病名录发布（第一批罕见病目录终于发布）

作者：宋潇旸

来源：健识局

我们国家的第一批罕见病目录终于发布了！

近日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布了第一批罕见病目录。

首次公布的121种罕见病中，白化病、血友病、新生儿糖尿病都在列。

罕见病是啥？顾名思义，是指那些发病率极低的疾病。

罕见病又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。

北京协和医院副院长张抒扬曾公开介绍，罕见病具有患病率低、种类繁多、难诊难治的特点，目前世界上已知有7000多种罕见病，估计全球有超过3亿名罕见病患者，然而，95%的罕见病目前没有特效治疗药物，这已成为当今医学面临的难题。

虽然看起来数字不大，但由于我国人口众多，加上罕见病种类繁杂，因此身患罕见病的人数也不少。再加上缺少治疗的特效药物，这类群体其实需要特别关注。、

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