血友病严重有生命危险吗（血友病死亡血友病能活多久）

昨日，国家药品监督管理局在官网宣布，已经于近日批准艾美赛珠单抗注射液（英文名：Emicizumab Injection）进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。

A型血友病又名抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症；

1、 遗传关系很大：在遗传性凝血病中占首位，是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突变。

2、 主要表现：出血倾向，出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。

由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。

1、A型血友病生活中需要避免外伤，一旦由外伤或其他原因引起出血，要及时处理。

2、避免进行不必要的手术，如果需要手术，应该咨询血液科医生。

事实上，血友病是一种很难治愈的疾病，会伴随病人终身。血友病患者如果得不到有效的治疗，常常会出现肢体残疾的情况。但是只要在儿童时期坚持治疗，就可以防范残疾发生。

所以说，血友病只要初期预防得当，就能有效的避免恶劣的情况发生。血友病能活多久，也要看血友病患者的治疗情况。

（1）首选方法：输血浆来源FⅧ，长期大量使用：可能产生获得性凝血因子抑制物。

（2）重组FⅧ的替代治疗：

优点：不受病毒污染，药代动力学试验表明其与血浆FⅧ的生物半寿期极其相似；(从1987年始，已试用于临床)

重组FⅧ与血浆FⅧ作用相同，亦无明显的毒副作用。长期大量使用需要注意获得性凝血因子抑制物的产生。

罗氏公司研发艾美赛珠单抗注射液在替代疗法中的优势：

1、 首先艾美赛珠单抗是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体；

2、 可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化；

3、 FX活化进而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血；

4、 用于A型血友病患者常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

5、 艾美赛珠单抗注射液临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异。

18年11月30日，国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗进口注册，作为近20年来批准的首个血友病治疗新药。期待该药尽快上市开售！